本文摘要:近日,一篇为题《InVivoAAV-CRISPR/Cas9-mediatedGeneEditingAmelioratesAtherosclerosisinFamilialHypercholesterolemia》的研究论文在国际知名期刊《Circulation》上在线公开发表,论文中找到利用体外基因编辑技术,可以部分修缮家族性低胆固醇血症(FH)涉及突变基因。

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近日,一篇为题《InVivoAAV-CRISPR/Cas9-mediatedGeneEditingAmelioratesAtherosclerosisinFamilialHypercholesterolemia》的研究论文在国际知名期刊《Circulation》上在线公开发表,论文中找到利用体外基因编辑技术,可以部分修缮家族性低胆固醇血症(FH)涉及突变基因。对于这项研究结果,参予研究的上海交通大学医学院附属国际和平妇幼保健院黄荷凤院士用“意义十分十分大”来形容。她告诉他“医学界”:“它的意义某种程度在于家族性低胆固醇血症,也给人类所有单基因遗传病的化疗,带给了期望和曙光。

”体外基因编辑作为一种经常染色体显性遗传性疾病,FH目前没根治的办法。它不会在患者生命早期就造成心血管疾病(如心梗、中风)再次发生,患者必须终生服用他汀类药物掌控症状,饮食也必须特别注意。即使这样,很多患者的生命也不会在四五十岁时跑到起点。

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而纯合子型FH对药物化疗经常没反应,患者在婴幼儿期就有可能经常出现相当严重动脉粥样硬化及各种并发症。这项研究由黄荷凤院士团队和中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌团队共同完成。研究团队首先顺利造模了LdlrE208X小鼠(纯合子型),并让其产生了显著的高胆固醇血症病症,然后利用腺涉及病毒(AAV)将CRISPR/Cas9系统地送往LdlrE208X新生小鼠体内,展开基因编辑和缺失。

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待小鼠成体后,研究人员检测找到比起对照组,化疗组小鼠中约有6.7%的等位基因获得修缮,LDLR蛋白获得部分(~18%)传达。惊艳的是,研究人员找到即使LDLR蛋白部分完全恢复传达,经高脂饮食诱导后,比起于对照组,化疗两组LdlrE208X小鼠的动脉粥样硬化症状明显减低,巨噬细胞增生、脂质冲刷等病症也明显减轻,循环系统中的各项指标也有明显改善。

同时研究人员还检测了CRISPR/Cas9系统脱靶效应和一些免疫系统指标,在成体小鼠体内并没找到显著的脱靶及免疫系统敌视反应,证明了此次基因编辑化疗的有效性和安全性。50%遗传概率这项研究的启发,来自于黄院士在临床医疗工作上遇上的两例病例。2015年,一对夫妻为了生育出有身体健康的宝宝,寻找朱院士求救。在早已的王女士的家族中,还包括她本人在内,有数多位家族成员在年纪轻轻时就经常出现了相当严重的脂质沉积和动脉粥样硬化症状。

朱院士团队通过对其多位家族成员基因检测后找到,她们患有的正是由LDLR基因杂合致病性变异引发的杂合型家族性低胆固醇血症(HeFH)。HeFH患者每次生育皆有50%的有可能传送遗传病原变异基因。王女士是幸运地的,朱院士团队提取了她的羊水样本,对胎儿展开产前基因检测,未检测到LDLR病原变异,她可以放心的庆贺一个身体健康宝宝的降临了。两年后,朱院士遇上了另一位FH患者孟女士,孟女士的外婆、母亲、弟弟和她自己,都颇受FH后遗症。

但与王女士有所不同的是,孟女士早已生育了一个儿子,孩子刚上小学,就早已经常出现了低密度脂蛋白胆固醇增高情况。孟女士期望,能在黄院士协助下,再行生育一个身体健康宝宝。

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